Компания Avirmax Biopharma сообщила о достижении значимого этапа в разработке генной терапии для лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД) и полиповидной хориоидальной васкулопатии (ПХВ). Первый пациент получил терапию в рамках клинического исследования фазы I/IIa препарата ABI-110, представляющего собой первую генную терапию в портфеле компании.
Шон Лю, доктор философии, главный исполнительный директор Avirmax Biopharma, прокомментировал начало исследования: «Мы рады сообщить об этом значимом этапе в клиническом изучении ABI-110. ABI-110 способен изменить ландшафт лечения влажной формы ВМД и ПХВ».
Механизм действия ABI-110
ABI-110 является оригинальным ген-терапевтическим препаратом, в котором используется сконструированный капсид AAV2.N54 от Avirmax Biopharma для доставки терапевтического трансгена непосредственно в макулярную область сетчатки. В отличие от существующих методов лечения, которые часто фокусируются на контроле симптомов, ABI-110 воздействует на генетические первопричины влажной формы ВМД.
Ключевые преимущества:
- Длительность эффекта: потенциально длительное терапевтическое действие
- Эффективность: разработан для преодоления ограничений современных методов лечения
Задачи клинического исследования фазы I/IIa:
- Оценка безопасности терапии (мониторинг нежелательных явлений)
- Оценка переносимости лечения пациентами
- Оценка предварительной эффективности ABI-110 в отношении замедления прогрессирования влажной ВМД и ПХВ
ABI-110 представляет собой передовой подход в офтальмологии с потенциалом трансформации стандарта лечения влажной формы ВМД и ПХВ. Воздействуя на заболевание на генетическом уровне, данная терапия может предложить пациентам более длительное и эффективное решение, значительно улучшая качество их жизни.