Клиническая биофармацевтическая компания BlueRock Therapeutics LP (дочерняя структура Bayer) и организация Foundation Fighting Blindness объявили о партнерстве. Сотрудничество предусматривает включение новой когорты пациентов в исследование естественного течения заболеваний «Uni-Rare», проводимое под эгидой Фонда. Изначально проект, запущенный в 2022 году, был ориентирован на лиц с наследственными заболеваниями сетчатки (ИЗС), вызванными редкими мутациями в одном гене. Добавленная когорта фокусируется на пациентах с ИЗС, обусловленными мутациями в нескольких генах.
Исследование «Uni-Rare» направлено на сбор всесторонних данных о примерно 1500 пациентах, страдающих от одного из более чем 300 редких генов, ассоциированных с ИЗС. В спектр включенных патологий входят пигментный ретинит, врожденный амавроз Лебера, синдром Ушера и другие расстройства. Руководил исследованием Жозе-Ален Саэль (Jos-Alain Sahel), доктор медицины, заслуженный профессор и заведующий кафедрой офтальмологии Медицинской школы Университета Питтсбурга.
Ахмед Энаеталлах (Ahmed Enayetallah), старший вице-президент и руководитель отдела развития BlueRock Therapeutics, отметил: «BlueRock разрабатывает линейку клеточных терапий, которые, как мы полагаем, обладают большим потенциалом для восстановления зрения у людей со слепотой, вызванной заболеваниями сетчатки. Сотрудничество с Фондом по расширению исследования поможет в дизайне будущих клинических испытаний». Данные проекта «Uni-Rare» будут использованы для выбора надежных конечных точек клинических исследований.
Тодд Дарем (Todd Durham), старший вице-президент по клиническим и исходным исследованиям Foundation Fighting Blindness, подчеркнул стратегическую важность платформы: «Исследование „Uni-Rare“ — идеальная платформа для сотрудничества Фонда с биофармацевтическими компаниями, разделяющими цель создания клинических протоколов с лучшей доказательной базой для лечения ИЗС».
В январе 2024 года BlueRock объявила о получении эксклюзивной лицензии на кандидата в клеточную терапию OpCT-001 у FUJIFILM Cellular Dynamics и Opsis Therapeutics. Препарат разработан для лечения первичных фоторецепторных заболеваний — подгруппы ИЗС, включающей пигментный ретинит и колбочково-палочковую дистрофию, которые приводят к необратимой потере зрения у детей и взрослых. OpCT-001 призван заменить дегенерированную ткань сетчатки функциональными клетками. Подача заявки на проведение клинических исследований (IND) ожидалась в течение года.