Компания Эли Лилли подписала лицензионное соглашение с MeiraGTx с целью приобретения эксклюзивных прав на терапию AAV-AIPL1 — экспериментальную генную терапию для лечения врожденной амблиопии Лебера типа 4 (LCA4), редкого наследственного заболевания глаз, приводящего к тяжелой утрате зрения с рождения.

Согласно условиям соглашения:


  • MeiraGTx получит авансовый платеж в размере 75 миллионов долларов США;

  • Компания будет иметь право на получение выплат в размере свыше 400 миллионов долларов США при достижении установленных показателей эффективности терапии;

  • MeiraGTx также получит роялти на будущие продажи продукта.

Стратегическое расширение присутствия Эли Лилли в области офтальмологических генных терапий

Это приобретение стало вторым значительным приобретением Эли Лилли в офтальмологической сфере всего за две недели после заключения сделки по приобретению компании Adverum Biotechnologies, включающей ведущую терапевтическую кандидатуру Adverum — Ixo-vec, разрабатываемую для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (ВМД).

Эти стратегические шаги подтверждают стремление Эли Лилли укрепить свое присутствие в офтальмологическом сегменте генных терапий, охватывая как редкие, так и распространенные заболевания сетчатки глаза.

Клинические данные: восстановление зрения у слепых детей

По данным MeiraGTx, предварительные клинические результаты исследования, проведенного среди одиннадцати детей младше четырех лет, страдающих полной потерей зрения вследствие мутаций AIPL1, показали впечатляющие результаты:


  • Все пациенты продемонстрировали заметное улучшение зрительных функций;

  • Были отмечены дополнительные улучшения коммуникации, когнитивного развития, эмоционального состояния и социальной интеграции пациентов.

Эти результаты подчеркивают потенциал AAV-AIPL1 как потенциального революционного метода лечения одной из наиболее тяжелых форм наследственных дистрофий сетчатки.

Доступ к технологиям платформы MeiraGTx

Помимо приобретения прав на терапию AAV-AIPL1, Эли Лилли получила эксклюзивный доступ к технологическим разработкам MeiraGTx в области офтальмологических генных терапий, включая:


  • Новую внутривитреальную капсидную технологию, обеспечивающую улучшенную доставку гена в сетчатку глаза;

  • AI-генерированные клеточно-специфичные промоторы, повышающие точность доставки гена;

  • Технологию рибосвитчей, позволяющую осуществлять титруемое in vivo регулирование экспрессии терапевтического белка путем перорального введения малых молекул, обеспечивая дополнительный уровень безопасности и контроля над генной терапией для глаз.

Комментарий руководства

Александра Форбес, доктор философии, президент и генеральный директор MeiraGTx, выразила энтузиазм относительно сотрудничества с Эли Лилли в области офтальмологии:

«Мы рады вступить в сотрудничество с Эли Лилли в офтальмологии. MeiraGTx уже давно занимается лечением серьезных заболеваний глаз и эта сделка является свидетельством нашего лидерства в данной области и силы нашей широкой коллекции технологий генной терапии, применимых как для редких, так и распространенных глазных болезней».