Биофармацевтическая компания Eyestem Research опубликовала обнадеживающие результаты фазы 1 клинического исследования (NCT06394232) препарата Eyecyte-RPE — экспериментальной терапии на основе стволовых клеток — у пациентов с географической атрофией (ГА) вторичной по отношению к сухой форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Исследование, стартовавшее в 2024 году, включило девять пациентов, распределенных по трем последовательным когортам с повышающейся дозировкой. Каждая когорта получала Eyecyte-RPE в одной из следующих доз: 100 000, 200 000 или 300 000 клеток. Eyecyte-RPE представляет собой суспензию клеток пигментного эпителия сетчатки (RPE), полученную из человеческих индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (hiPSCs), и разработана для противодействия прогрессирующей дегенерации, характерной для ГА. Первый раунд дозирования завершился в августе 2024 года.
По данным Eyestem, ни в одной из трех дозовых когорт не зафиксировано серьезных нежелательных явлений, что подтверждает профиль безопасности Eyecyte-RPE. Среди первых шести пациентов результаты показали среднее улучшение на 14,9 букв по тесту зрения ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) в сроки от 4 до 6 месяцев после трансплантации. Кроме того, на сканах сетчатки отмечены ранние признаки обратного развития заболевания у отдельных пациентов, что предполагает терапевтический эффект, выходящий за рамки увеличения остроты зрения.
Джигин Десаи, основатель и генеральный директор Eyestem, прокомментировал результаты испытаний: «Значительное улучшение зрения, сохранявшееся в течение 4–6 месяцев у всех 6 пациентов, в сочетании с отличным профилем безопасности, является весьма обнадеживающим и способно изменить ландшафт лечения ГА в мире. Особенно отрадно видеть улучшение качества жизни этих пациентов. Мы с нетерпением ждем возможности дальнейшего изучения этих первых результатов в нашем исследовании фазы 2 в Индии и США».
Eyestem подтвердила планы представить данные этого исследования фазы 1 на ежегодной конференции ARVO 2025, где результаты будут доведены до сведения широкого офтальмологического сообщества.