Компания Eyestem объявила об успешном завершении фазы 1 клинического исследования препарата Eyecyte-RPE — экспериментальной клеточной терапии на основе пигментного эпителия сетчатки (RPE), предназначенной для лечения географической атрофии (GA) на фоне сухой возрастной макулярной дегенерации (сухой ВМД). Результаты исследования были переданы в Центральный комитет по стандартизации лекарственных средств (CDSCO) — регулирующий орган Индии в сфере лекарственных препаратов и медицинских изделий — для получения разрешения на переход к фазе 2.
Обнадеживающие результаты ранней оценки
Исследование фазы 1/2a было спроектировано для оценки как безопасности, так и эффективности терапии. По данным компании, Eyecyte-RPE продемонстрировал многообещающие результаты на начальном этапе: высокий профиль безопасности и измеримое улучшение зрения.
«Наше исследование фазы 1/2a показало отличный профиль безопасности без серьезных нежелательных явлений, обеспечив при этом клинически значимое улучшение остроты зрения — в среднем на 15,8 букв у первых шести пациентов за шесть месяцев», — заявила Раджани Батту, PhD, главный медицинский директор Eyestem.
Режим дозирования и детали лечения
В исследование были включены девять пациентов, которые получали терапию в трех последовательных когортах с повышением уровня дозы (DL):
DL1: 100 000 клеток
DL2: 200 000 клеток
DL3: 300 000 клеток
Eyecyte-RPE представляет собой суспензию клеток пигментного эпителия сетчатки (RPE), полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (hiPSC). Препарат разработан для восстановления функции RPE и замедления прогрессирования географической атрофии, ассоциированной с сухой ВМД.
После получения одобрения регулирующих органов Eyestem намерена перейти к фазе 2 для дальнейшей оценки эффективности и расширения базы данных по безопасности на более широкой популяции пациентов.