5 апреля 2026 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат revakinagene taroretcel-lwey (ENCELTO) компании Neurotech Pharmaceuticals. Это первый в истории FDA-approved метод лечения макулярной телеангиэктазии 2 типа (MacTel). ENCELTO основан на технологии инкапсулированной клеточной терапии (encapsulated cell therapy, ECT), обеспечивающей непрерывную доставку цилиарного нейротрофического фактора (ciliary neurotrophic factor, CNTF) к сетчатке, что эффективно замедляет прогрессирование заболевания.

Одобрение FDA базировалось на результатах двух клинических исследований III фазы, которые продемонстрировали эффективность ENCELTO в замедлении потери зрения в течение 24 месяцев. Имплантация устройства достоверно снижала скорость потери макулярных фоторецепторов — ключевого фактора прогрессирования MacTel.

Ричард Смолл (Richard Small), генеральный директор Neurotech Pharmaceuticals, назвал это одобрение экстраординарной вехой для пациентов, сообщества ретинологов и компании. Чарльз К. Вайкофф (Charles C. Wykoff), MD, PhD, из Retinal Consultants of Texas, участвовавший в исследованиях как клинический исследователь, выразил уверенность, что ENCELTO позволит значимо замедлить прогрессирование болезни для многих пациентов, давая им шанс дольше сохранять функциональное зрение.

Технология ECT подразумевает хирургическую имплантацию небольшой полупроницаемой капсулы, содержащей аллогенные клетки пигментного эпителия сетчатки (RPE), генетически модифицированные для непрерывной продукции CNTF. Это обеспечивает таргетное терапевтическое воздействие, замедляющее дегенерацию макулярных фоторецепторов при MacTel.

MacTel — нейродегенеративное заболевание сетчатки, поражающее преимущественно взрослых и приводящее к прогрессирующей потере зрения. До настоящего времени не существовало одобренных FDA методов лечения этого состояния. Одобрение ENCELTO открывает новый терапевтический подход, воздействующий на механизм заболевания, а не только на симптомы.

Компания Neurotech Pharmaceuticals объявила, что ENCELTO станет доступен для подходящих пациентов в США начиная с июня 2025 года. Разработчик ведет работу над общенациональным внедрением терапии.