FDA присвоила статус RMAT трансплантации клеточного продукта RPESC-RPE-4W компании Luxa для лечения сухой формы возрастной макулярной дегенерации

5 апреля 2026 г. Luxa Biotechnology LLC сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Регенеративная медицина: передовая терапия» (RMAT) трансплантации клеточного продукта RPESC-RPE-4W для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации (сухой ВМД).

Данный статус, предназначенный для перспективных регенеративных методов лечения, подтверждает потенциал RPESC-RPE-4W в восстановлении зрения и замедлении прогрессирования заболевания, что отвечает неудовлетворенным потребностям пациентов с сухой ВМД.

Что представляет собой RPESC-RPE-4W?

RPESC-RPE-4W — это клеточный терапевтический продукт, полученный из взрослых стволовых клеток пигментного эпителия сетчатки (RPESC), которые генерируют клетки-потомки пигментного эпителия сетчатки (RPE) — RPESC-RPE. Процесс трансплантации включает клетки-предшественники RPESC-RPE, полученные после четырех недель дифференцировки; эти клетки замещают нативные клетки RPE, утраченные в ходе прогрессирования ВМД. Программа RPESC находится в фазе 1/2a клинического исследования (NCT04627428), в рамках которого оцениваются безопасность и эффективность данного подхода.

Мнение эксперта о статусе RMAT

Д-р Кит Дионн (Keith Dionne), генеральный директор Luxa Biotechnology, подчеркнул важность этого рубежа: «Этот статус RMAT был присвоен после того, как FDA рассмотрело наши убедительные предварительные данные фазы 1, что подтверждает трансформационный потенциал RPESC-RPE-4W в удовлетворении неудовлетворенных потребностей пациентов с сухой ВМД, которые потеряли или теряют зрение. Мы с нетерпением ждем тесного сотрудничества с FDA, чтобы сделать это потенциально меняющее парадигму лечения средство доступным для пациентов максимально быстро, восстанавливая зрение и улучшая качество жизни миллионов людей».

Предстоящая презентация клинических данных на конференции Wills Eye

Д-р Джеффри Стерн (Jeffery Stern), главный медицинский директор Luxa, представил данные по безопасности, переносимости и ранней эффективности первой когорты из шести пациентов с сухой ВМД на 77-й ежегодной конференции Wills Eye Conference, состоявшейся 6 марта 2025 года в Филадельфии.

Присвоение статуса RMAT ускоряет процессы разработки и регуляторного анализа трансплантации RPESC-RPE-4W, открывая новые перспективы для миллионов пациентов с ВМД, страдающих от прогрессирующей потери зрения.