5 апреля 2026 г. Компания Atsena Therapeutics получила от FDA статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) для investigational gene therapy ATSN-201, предназначенной для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS) — редкого наследственного заболевания сетчатки, для которого не существует одобренных методов лечения. Событие произошло 13 марта 2025 г.
Ключевой этап в разработке генной терапии XLRS
ATSN-201 использует AAV.SPR — разработанный Atsena проприетарный капсид с распространением — для достижения терапевтической экспрессии гена в центральных фоторецепторах сетчатки без необходимости хирургической отслойки фовеа. Данный инновационный подход направлен на удовлетворение значительной неудовлетворенной потребности при XLRS при минимизации процедурных рисков. Патрик Ритшель, главный исполнительный директор Atsena Therapeutics, отметил важность этого статуса: «Присвоение FDA статуса Fast Track препарату ATSN-201 подтверждает его потенциал в решении неудовлетворенной потребности при XLRS». Это дополняет ранее полученные статусы орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний.
Значение статуса Fast Track для ATSN-201
Статус ускоренного рассмотрения присваивается терапиям, предназначенным для лечения серьезных или угрожающих жизни состояний с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Данный статус обеспечивает регуляторные преимущества, включая более частые взаимодействия с FDA для содействия разработке препарата и потенциальное право на приоритетное рассмотрение (Priority Review), ускоряющее процесс одобрения.
О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) и исследовании LIGHTHOUSE
XLRS — генетическое заболевание сетчатки, обычно диагностируемое в раннем детстве, приводящее к прогрессирующей потере зрения. Заболевание поражает около 30 000 мужчин в США и ЕС, при этом одобренных FDA методов лечения в настоящее время не существует. Безопасность и переносимость ATSN-201 оцениваются в исследовании LIGHTHOUSE — клиническом исследовании фазы 1/2 с повышением дозы и расширением дозы, в котором участвуют пациенты мужского пола в возрасте от шести лет и старше с мутациями гена RS1. Набор пациентов в исследование продолжался на момент сообщения.
Заключение
Присвоение FDA статуса Fast Track ознаменовало значительный шаг вперед в разработке ATSN-201 как потенциальной первой в мире генной терапии XLRS. Уже имея статусы орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний, Atsena Therapeutics продолжила продвижение к созданию трансформационного решения для пациентов, страдающих этим тяжелым наследственным заболеванием сетчатки.