Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Орфанное педиатрическое заболевание» (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) препарату OCU410ST компании Ocugen для лечения ABCA4-ассоциированных ретинопатий, включая болезнь Штаргардта, пигментный ретинит 19 типа и колбочково-палочковую дистрофию 3 типа.
Ранее OCU410ST уже получил статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation) от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения указанных состояний. Данные решения подчеркивают потенциал терапии в борьбе с редкими заболеваниями сетчатки, для которых в настоящее время отсутствуют одобренные FDA методы лечения.
OCU410ST создан на платформе аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенной для генной терапии сетчатки. Препарат доставляет ген RORA (RAR-Related Orphan Receptor A), который регулирует ключевые патофизиологические механизмы при болезни Штаргардта: образование липофусцина, окислительный стресс, активацию комплемента, воспаление и механизмы выживаемости клеток.
Председатель совета директоров, генеральный директор и сооснователь Ocugen Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri, PhD, MBA) отметил в пресс-релизе, что новое назначение подтверждает необходимость скорейшего предоставления терапевтической опции пациентам с болезнью Штаргардта, у которых нет одобренных FDA лекарств.
Благодаря статусу RPDD компания Ocugen получает право на приоритетный ваучер на ускоренную экспертизу (Priority Review Voucher, PRV) при условии повторного одобрения программы PRV Конгрессом США. Ваучер может быть использован для ускоренного рассмотрения FDA другого препарата либо продан сторонней фармацевтической компании. Исторически стоимость таких ваучеров достигала 100 млн долларов и более.
В ближайшие недели Ocugen планирует инициировать подтверждающее исследование фазы 2/3, а также подать заявку на лицензирование биологического препарата (Biologics License Application, BLA) для OCU410ST в 2027 году.