FDA присвоило статусы ускоренного режима и редкого педиатрического заболевания препарату Gildeuretinol при болезни Штаргардта

Компания Alkeus Pharmaceuticals сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ее экспериментальному пероральному препарату Gildeuretinol (ALK-001) статусы «Редкое педиатрическое заболевание» (Rare Pediatric Disease) и «Ускоренный режим» (Fast Track) для лечения болезни Штаргардта. Эти статусы дополнили ранее полученные для терапии статусы «Прорыв в терапии» (Breakthrough Therapy) и «Орфанный препарат» (Orphan Drug).

Статус «Редкое педиатрическое заболевание» дает право на получение приоритетного ваучера на рассмотрение (Priority Review Voucher) после одобрения FDA, что является ценным стимулом для разработки будущих методов лечения. Статус «Ускоренный режим» способствует ускоренным процедурам рассмотрения FDA для скорейшего вывода на рынок терапии, направленной на удовлетворение серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей.

Присвоению статусов предшествовали убедительные данные клинической программы TEASE. Результаты исследования TEASE-1, представленные на ежегодной встрече Американской академии офтальмологии в 2024 году, продемонстрировали значимые преимущества для пациентов с болезнью Штаргардта за двухлетний период:

• Снижение скорости роста атрофических очагов сетчатки на 21,6% по сравнению с нелечеными пациентами.
• Снижение на 29,5% при анализе не преобразованных данных.
• Стабилизация остроты зрения у пациентов на ранней стадии заболевания, согласно промежуточным результатам исследования TEASE-3.

Кристин Николс Кей, доктор медицины (Vitreo Retinal Associates), отметила, что TEASE-1 стало первым рандомизированным контролируемым исследованием, показавшим конечную точку эффективности при болезни Штаргардта. Результаты подчеркивают важность раннего лечения.

Болезнь Штаргардта, по оценкам, поражает от 30 000 до 87 000 человек в США и возникает из-за дефектов белка ABCA4, что приводит к накоплению токсичных продуктов распада витамина А, повреждающих сетчатку. Gildeuretinol разработан для уменьшения димеризации витамина А — ключевого фактора дегенерации сетчатки — без нарушения зрительного цикла. Доклинические и клинические исследования показали, что терапия значительно замедляет дегенерацию сетчатки и поддерживает зрительные функции. Компания Alkeus Pharmaceuticals продолжает разработку Gildeuretinol в рамках ongoing клинической программы TEASE.