5 апреля 2026 г. Коллектив Национального института глаза (NEI), входящего в структуру NIH, разработал и протестировал глазные капли, содержащие фрагменты фактора пигментного эпителия (PEDF) — природного белка глаза. Препарат замедлял дегенерацию сетчатки на животных моделях. Результаты, опубликованные в журнале Communications Medicine, открывают перспективы нового подхода к лечению пигментного ретинита (RP), сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD) и родственных заболеваний.

«Хотя это не излечение, данное исследование показывает, что капли на основе PEDF способны замедлить прогрессирование ряда дегенеративных болезней сетчатки у животных, — отметила доктор Патрисия Бекерра (Dr. Patricia Becerra), старший автор работы и руководитель секции структуры и функции белков NEI. — Учитывая эти результаты, мы с воодушевлением планируем начать клинические испытания капель на людях».

Малые пептиды для снижения стресса клеток сетчатки

Дегенеративные заболевания сетчатки, такие как RP и AMD, имеют общую ключевую черту: хронический клеточный стресс, ведущий к гибели фоторецепторов и слепоте. Белок PEDF известен своей протективной ролью в сетчатке, однако полноразмерный белок слишком велик и полифункционален для терапевтического применения в виде глазных капель. Для решения этой проблемы команда доктора Бекерры создала малые пептидные фрагменты, сохраняющие нейропротекторную активность PEDF и способные достигать заднего отрезка глаза. Было протестировано два кандидатных пептида: 17-mer (17-аминокислотный сегмент из активной области PEDF) и H105A (модифицированная версия с усиленным связыванием с рецептором). Оба пептида успешно проникали в ткани глаза и достигали сетчатки без признаков токсичности. Пептид H105A, в частности, продемонстрировал выраженное сохранение структуры и функции сетчатки при ежедневном введении молодым мышам с моделью RP.

Сохранение зрения и подготовка к генной терапии

Лечение способствовало сохранению до 75% фоторецепторов и поддержанию световой чувствительности по сравнению с мышами, получавшими плацебо. Эти результаты особенно обнадеживают, поскольку они указывают на то, что пептидные капли PEDF могут продлить терапевтическое окно для вмешательств с помощью генной терапии. В сотрудничестве с итальянскими исследователями команда провела генную терапию на мышах после недельного курса пептидного лечения. Результаты продемонстрировали сохранение зрения как минимум в течение шести месяцев, что свидетельствует о том, что клетки сетчатки, поддерживаемые пептидными каплями, оставались функциональными и восприимчивыми к дальнейшей терапии.

Модели тканей сетчатки человека показали сопоставимый защитный эффект

Хотя клинические испытания на людях еще не начались, исследовательская группа совместно с Университетом Колорадо Аншутц (University of Colorado Anschutz) протестировала пептиды на тканевых моделях сетчатки человека, полученных от доноров. При химически индуцированном стрессе необработанные ткани быстро дегенерировали, в то время как образцы, обработанные пептидами, оставались жизнеспособными. Эти многообещающие результаты подтверждают трансляционный потенциал капель на основе пептидов PEDF как неинвазивного подхода к лечению наследственных заболеваний сетчатки.

Заключение

Разработка учеными NIH пептидных глазных капель на основе PEDF стала значительным шагом к созданию доступной терапии для пигментного ретинита и аналогичных состояний. Хотя клинические испытания на людях еще предстоят, выраженная эффективность как на животных моделях, так и на человеческих тканевых аналогах дает надежду на будущую неинвазивную широко применимую терапию заболеваний сетчатки.