Компания Ocugen приступила к проведению клинического исследования фазы 3 под названием liMeliGhT для препарата OCU400. Это событие стало важной вехой в разработке трансформационной генной терапии пигментного ретинита (RP). Сообщение последовало после введения первой дозы первому пациенту в рамках данного исследования, что подчеркнуло стремление Ocugen продвигать потенциальные методы лечения этого угрожающего зрению заболевания.

Пигментный ретинит представляет собой генетическое заболевание, поражающее сетчатку — светочувствительную ткань, расположенную на задней поверхности глаза. Оно вызывает прогрессирующую дегенерацию фоторецепторных клеток сетчатки, а именно палочек и колбочек, которые отвечают за улавливание и обработку света. По мере ухудшения состояния этих клеток с течением времени у пациентов с RP постепенно снижается зрение.

Доктор Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri), председатель совета директоров, главный исполнительный директор и сооснователь Ocugen, подчеркнул важность этой разработки в недавнем пресс-релизе компании, заявив: «Каждая клиническая веха, достигнутая OCU400, приближает нас к предоставлению однократного пожизненного лечения для пациентов с RP». Учитывая, что только в США и Европе насчитывается около 300 000 пострадавших, а во всем мире — 1,6 миллиона, потребность в эффективной терапии является острой.

Опираясь на обнадеживающие данные фазы 1/2

Исследование фазы 3 основано на обнадеживающих данных фазы 1/2 для OCU400, которые продемонстрировали многообещающие тенденции в различных показателях остроты зрения. В частности, у значительной доли субъектов наблюдалось сохранение или улучшение максимально корригированной остроты зрения (БСКЗ) и результатов теста мобильности при многопороговой яркости (MLMT). Эта позитивная основа поддерживает оптимизм Ocugen по мере перехода к более масштабным испытаниям.

Детали исследования liMeliGhT

Исследование liMeliGhT, продолжительностью один год, было направлено на включение 150 участников в двух группах: одна включала лиц с мутациями гена RHO, а другая была независима от конкретного гена. Участники случайным образом распределялись либо в группу лечения, получающую 2,5 x 10^10 vg/глаза OCU400, либо в нелеченую контрольную группу. Активно набирались подходящие пациенты в возрасте от 8 лет и старше с ранней и поздней стадиями RP.

Для оценки эффективности лечения использовалась новая первичная конечная точка — оценка навигации в зависимости от яркости (LDNA). Это измерение, считающееся более чувствительным, чем предыдущие методы, было сосредоточено на оценке функциональных улучшений в леченых глазах по сравнению с нелечеными.

Перспективы

Компания Ocugen получила от FDA статус орфанного препарата и статус регенеративной медицины передовой терапии (RMAT), что подчеркивает признание регулирующими органами потенциальной терапевтической ценности OCU400. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также одобрило использование результатов американского исследования для подачи заявки на регистрационное удостоверение (MAA).

В перспективе Ocugen оставалась привержена своим срокам, стремясь получить одобрение заявки на лицензирование биологического препарата (BLA) и регистрационного удостоверения (MAA) к 2026 году. Инициация фазы 3 стала критическим шагом на пути к достижению этих рубежей и потенциальному дару новой надежды пациентам с RP по всему миру.

Источник: https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-first-patient-dosed-phase-3-limelight