Компания Ocugen опубликовала обнадеживающие предварительные данные фазы 1 клинического исследования OCU410 ArMaDa (фазы 1/2), посвященного лечению географической атрофии (GA) вторичной по отношению к сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD). Результаты демонстрируют потенциал OCU410 как трансформационной терапии GA.
Ключевые выводы исследования OCU410
В исследование были включены девять пациентов, распределенных по трем дозовым когортам. Результаты, полученные в группе с низкой дозой через шесть месяцев наблюдения, показали следующие данные:
Безопасность: Серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом, зарегистрировано не было.
Эффективность: В глазах, получивших лечение, рост очага GA замедлился на 21,4% по сравнению с нелечеными глазами, что превосходит опубликованные данные для ежемесячных и двухмесячных инъекций пегцетакоплана (pegcetacoplan).
Структурные преимущества: Отмечено улучшение сохранности ткани сетчатки вокруг очагов географической атрофии.
Функциональные исходы: Стабилизация остроты зрения при низком уровне освещенности (low luminance visual acuity, LLVA) в 100% пролеченных глаз, что указывает на сохранение зрительной функции.
«Эти результаты демонстрируют потенциал OCU410 в воздействии как на структурные, так и на функциональные аспекты географической атрофии, — заявила доктор Хума Камар (Dr. Huma Qamar), главный медицинский директор Ocugen. — Являясь однократным лечением, этот препарат может произвести революцию в ведении сухой AMD».
Решение актуальной неудовлетворенной потребности
В настоящее время варианты лечения GA остаются ограниченными: в Европе не одобрено ни одной терапии, а в Соединенных Штатах доступно лишь лечение антикомплементарной терапией, требующее частых инъекций и воздействующее лишь на часть патологического процесса.
Мнение эксперта
Доктор Сайед М. Шах (Dr. Syed M. Shah), вице-председатель по исследованиям и цифровому здоровью в Emplify Health, отметил: «Одобренные в настоящее время методы лечения GA не показали значимого улучшения зрительных функций. Логистические сложности и эмоциональное бремя частых инъекций для пациентов и лиц, осуществляющих уход, трудно переоценить. Потенциал OCU410 как парадигмы „однократного лечения“ может изменить правила игры, воздействуя как на структурные, так и на функциональные исходы».
Другие направления в программе генной терапии Ocugen
Помимо исследования OCU410, компания Ocugen продолжает разработки в других областях: исследование OCU410ST GARDian, нацеленное на болезнь Штаргардта (Stargardt disease), и исследование OCU400, посвященное врожденному амаврозу Лебера (Leber congenital amaurosis, LCA). Стремление Ocugen к разработке инновационных терапий дает надежду пациентам с ограниченными возможностями лечения слепящих заболеваний сетчатки.