Результаты рандомизированного клинического исследования, проведенного в Китае, показали, что сокращенный курс адъювантной химиотерапии у младенцев с односторонней патологической ретинобластомой высокого риска демонстрирует сопоставимую эффективность и улучшенный профиль безопасности по сравнению со стандартным шестицикловым режимом. Пятилетняя выживаемость без признаков заболевания в группе из трех циклов составила 90,4% против 89,2% в группе из шести циклов.
Дизайн и популяция исследования
В рандомизированное исследование не меньшей эффективности, проведенное в двух офтальмологических центрах Китая в период с августа 2013 г. по март 2024 г., были включены 187 младенцев (медиана возраста 25 месяцев; 44,4% девочек). Пациенты после энуклеации по поводу односторонней ретинобластомы с признаками высокого риска получили либо три цикла (n=94), либо шесть циклов (n=93) химиотерапии по схеме CEV (карбоплатин, этопозид и винкристин).
Ключевые результаты
Медиана наблюдения составила 79 месяцев. Разница в пятилетней выживаемости без признаков заболевания между группами составила 1,2% (95% ДИ, -7,5% до 9,8%), что удовлетворяет критериям не меньшей эффективности с границей в 12%. Показатели пятилетней общей выживаемости также были сопоставимы: 91,5% в группе трех циклов против 89,3% в группе шести циклов (HR = 0,78; 95% ДИ, 0,31-1,98). Все случаи рецидивов заболевания произошли в первые 20 месяцев наблюдения.
Профиль безопасности
Частота нежелательных явлений любой степени была значительно ниже в группе трех циклов (80,6% против 95,7%; P < .001). Гематологическая токсичность, а также такие явления, как тошнота, рвота, нейтропения и инфекции верхних дыхательных путей, реже наблюдались при сокращенном режиме. Летальных исходов, связанных с лечением, зафиксировано не было.
Экономическая эффективность и качество жизни
Сокращение режима химиотерапии привело к существенной экономии: общие затраты снизились на 42,4%, прямые затраты — на 41,2%, непрямые — на 43% (P < .001). Через шесть месяцев после операции у младенцев, получавших три цикла, отмечалась менее выраженная тенденция к снижению эмоционального, физического и социального функционирования по сравнению с группой шести циклов.
Заключение и клинические перспективы
Авторы исследования под руководством Huijing Ye, MD, PhD (Университет Сунь Ятсена, Китай) отмечают, что режим из трех циклов может быть столь же эффективен, как и стандартный шестицикловый, возможно, из-за врожденной или приобретенной резистентности некоторых опухолей. Полученные данные указывают на возможность применения деэскалации адъювантной химиотерапии у отобранных пациентов с ретинобластомой высокого риска, что обеспечивает более безопасный и экономически оправданный подход.
Источник: Ye H, et al. JAMA. 2024; doi:10.1001/jama.2024.19981.