Компания Neurotech Pharmaceuticals предоставила обновленную информацию о заявке на лицензирование биологического препарата (BLA) для средства NT-501 (revakinagene taroretcel), предназначенного для лечения макулярной телеангиэктазии 2 типа (MacTel). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продлило целевой срок рассмотрения по Закону о сборах за пользование рецептурными лекарствами (PDUFA) на три месяца для дополнительного анализа данных, передвинув ожидаемую дату принятия решения с 17 декабря 2024 г. на 18 марта 2025 г. Это продление предоставило FDA больше времени для тщательной оценки дополнительных данных, представленных Neurotech в ответ на запросы регулятора.
Приоритетный статус рассмотрения FDA и измененные сроки для NT-501
Первоначально получив в июне приоритетный статус рассмотрения от FDA, NT-501 нацелен на удовлетворение нереализованных медицинских потребностей при MacTel — прогрессирующем ретинальном заболевании. Обозначение приоритетного рассмотрения подчеркивает потенциальную значимость NT-501 как варианта лечения этого редкого нейродегенеративного заболевания, которое в первую очередь вызывает ухудшение центрального зрения. Ричард Смолл, генеральный директор Neurotech Pharmaceuticals, подтвердил приверженность компании поддержке процесса рассмотрения FDA. «Мы стремимся предоставить агентству любую информацию, необходимую для завершения проверки BLA на NT-501, — заявил Смолл. — Neurotech продолжит наши усилия по выводу этой важной терапии для пациентов с MacTel».
Понимание макулярной телеангиэктазии 2 типа (MacTel)
MacTel — редкое медленно прогрессирующее заболевание, характеризующееся локальной дегенерацией сетчатки и характерными сосудистыми изменениями ретинальных кровеносных сосудов. Болезнь обычно поражает оба глаза, приводя к постепенной потере центрального зрения. Поскольку доступно ограниченное количество вариантов лечения, NT-501 мог бы стать преобразующим решением для пациентов, у которых в настоящее время мало терапевтических альтернатив.
Платформа ECT: новый подход к хроническим заболеваниям сетчатки
Имплант NT-501 использует платформу Encapsulated Cell Therapy (ECT) компании Neurotech — систему доставки на основе клеток, обеспечивающую непрерывное, устойчивое высвобождение терапевтических белков для воздействия на хронические заболевания сетчатки. Эта инновационная платформа представляет собой небольшую полупроницаемую капсулу, содержащую специально сконструированные клетки пигментного эпителия сетчатки (RPE). Эти клетки RPE генетически модифицированы для продукции специфических терапевтических белков целенаправленным и долгосрочным образом, обеспечивая устойчивый терапевтический эффект непосредственно в сетчатке.
Механизм действия NT-501 при лечении MacTel
NT-501 предназначен для доставки цилиарного нейротрофического фактора (CNTF) к сетчатке с помощью платформы ECT. CNTF продемонстрировал потенциал в воздействии на основную патофизиологию хронических заболеваний сетчатки, таких как MacTel, поддерживая здоровье и функцию ретинальных клеток. Благодаря контролируемому высвобождению, обеспечиваемому системой ECT, NT-501 предлагает перспективу последовательного и локального лечения для пациентов с MacTel, направленного на замедление прогрессирования заболевания и сохранение зрения. Обновление Neurotech ознаменовало важный шаг вперед в потенциальной доступности NT-501 для пациентов с MacTel — состоянием с ограниченными вариантами лечения на тот момент. Целевая дата PDUFA в марте 2025 г. представляла собой актуальный крайний срок для принятия решения по этой инновационной терапии.