Компания Ocugen объявила о получении разрешения от Совета по мониторингу данных и безопасности (DSMB) на начало дозирования во второй когорте пациентов в рамках продолжающегося исследования фазы 1 препарата OCU200. Решение было принято после успешного введения и оценки безопасности первой когорты, дозирование в которой началось в начале 2025 года. На сегодняшний день не зарегистрировано ни одного серьезного нежелательного явления, связанного с исследуемым препаратом.
OCU200 представляет собой инновационный химерный белок первого в классе, объединяющий два человеческих белка — тумстатин и трансферрин. Препарат вводится интравитреально. Его терапевтический потенциал охватывает несколько заболеваний сетчатки, включая:
- Диабетический макулярный отек (ДМО)
- Диабетическую ретинопатию (ДР)
- Влажную форму возрастной макулярной дегенерации (влажная ВМД)
Дизайн исследования и следующие этапы
Исследование фазы 1 представляет собой многоцентровое открытое клиническое исследование с повышением дозы, включающее три уровня дозирования:
- Низкая доза: 0,025 мг
- Средняя доза: 0,05 мг
- Высокая доза: 0,1 мг
Каждый пациент получает две интравитреальные инъекции с интервалом в шесть недель и находится под наблюдением до шести месяцев для оценки безопасности.
Доктор Хума Камар, главный медицинский директор Ocugen, выразила оптимизм в отношении профиля препарата: «Обнадеживает, что мы успешно завершили дозирование в когорте низкой дозы OCU200 — нового биологического препарата с очень благоприятным профилем безопасности и переносимости. Существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность среди 30–40% пациентов с ДМО, которые не отвечают на современную анти-VEGF-терапию. OCU200 потенциально может принести пользу всем пациентам с ДМО, диабетической ретинопатией и влажной ВМД».
Перспективы
Ocugen планирует завершить полное исследование фазы 1 во второй половине 2025 года. В течение года ожидаются промежуточные данные по безопасности и эффективности. Эти ранние результаты лягут в основу дальнейшей программы разработки и клинической оценки OCU200 при более широком спектре заболеваний сетчатки.