Компания Ocugen официально завершила этап дозирования во второй когорте фазы 1/2 клинического исследования ArMaDa препарата OCU410 — инновационной генно-терапевтической методики, разработанной для лечения географической атрофии (GA). Терапия, известная как аденоассоциированный вирусный вектор 5 human RORA (AAV5-hRORA), оценивалась в 13 центрах ретинальной хирургии на территории США.

Структура фазы 1/2 клинического исследования и режимы дозирования

Фаза 1/2 клинического исследования ArMaDa была разработана для первоначальной оценки безопасности одностороннего субретинального введения OCU410 у пациентов с GA в формате многоцентрового открытого исследования с подбором дозы. Исследование включало три уровня доз: низкая доза (2,5 × 10^10 вг/мл), средняя доза (5 × 10^10 вг/мл) и высокая доза (1,5 × 10^11 вг/мл). Фаза 2 должна была расшириться до рандомизированного исследования с маскированием оценщика результатов, где пациенты распределялись в соотношении 1:1:1 либо в одну из двух групп лечения OCU410, либо в нелеченую контрольную группу.

Во второй завершенной когорте трем пациентам была введена однократная субретинальная доза OCU410 среднего уровня объемом 200 мкл. Заседание Совета по мониторингу данных и безопасности было запланировано на следующий месяц для анализа данных четырехнедельной безопасности по данной когорте перед переходом к высшей дозе — финальному этапу фазы 1 исследования по эскалации дозы.

Комментарий ведущего исследователя

Д-р Syed M. Shah, вице-председатель по исследованиям и цифровой медицине, руководитель ретинальной службы в системе здравоохранения Gundersen (La Crosse, Висконсин) и ведущий исследователь фазы 1/2 OCU410, отметил инновационный подход OCU410. «В настоящее время мы имеем два одобренных FDA антикомплементарных метода лечения GA, воздействующих на единственный путь заболевания, которое имеет многофакторную и сложную этиологию», — пояснил д-р Shah. «Эта новая модифицирующая генная терапия способна трансформировать терапевтический ландшафт лечения GA, преодолевая ограниченную пользу существующих методов, требующих множественных интравитреальных инъекций в течение нескольких лет».

Д-р Huma Qamar, главный медицинский директор Ocugen, также выразила оптимизм относительно прогресса исследования. «Мы очень воодушевлены потенциалом OCU410 как однократного, генно-независимого варианта лечения GA», — заявила она. «OCU410 регулирует множественные пути, вовлеченные в патогенез заболевания, включая метаболизм липидов, воспаление, окислительный стресс и мембранный атакующий комплекс (комплемент), с помощью одной субретинальной инъекции».

О географической атрофии

Географическая атрофия (GA) — это распространенная форма возрастной макулярной дегенерации (AMD), ведущей причины потери зрения среди пожилых людей. Данное состояние характеризуется прогрессирующей дегенерацией сетчатки, в частности потерей фоторецепторов и нижележащего пигментного эпителия сетчатки в макулярной области, которая имеет решающее значение для острого центрального зрения. Симптомы GA включают постепенное снижение остроты зрения, трудности с цветовосприятием и наличие скотом или слепых зон в поле зрения.