Ocular Therapeutix представила обнадеживающие результаты фазы 1 исследования AXPaxli при диабетической ретинопатии

Компания Ocular Therapeutix объявила о положительных окончательных результатах исследования фазы 1 HELIOS, в котором оценивались безопасность, переносимость и эффективность препарата AXPaxli по сравнению с фиктивным контролем у пациентов с умеренной и тяжелой непролиферативной диабетической ретинопатией (НПДР) без диабетического макулярного отека (ДМО).

Исследование HELIOS фазы 1 представляло собой многоцентровое двойное маскированное рандомизированное (2:1) параллельное групповое клиническое исследование, проведенное в 10 центрах США. Набор данных включал 21 оцениваемого пациента, поскольку один из 22 включенных в исследование скончался по причине, не связанной с лечением.

Акситиниб (Axitinib), действующее вещество AXPaxli, представляет собой низкомолекулярный мультитаргетный ингибитор тирозинкиназы с антиангиогенными свойствами. AXPaxli использует запатентованную технологию на основе биоресорбируемого гидрогелевого носителя Elutyx. Препарат также изучается при других заболеваниях сетчатки, включая влажную возрастную макулярную дегенерацию (ВМД).

В исследовании HELIOS первичной конечной точкой была частота нежелательных явлений, возникших во время лечения. Вторичные конечные точки включали изменения по шкале тяжести диабетической ретинопатии (Diabetic Retinopathy Severity Scale, DRSS), наилучшую скорректированную остроту зрения, центральную толщину субполя по сравнению с исходным уровнем и долю пациентов, получивших терапию спасения.

Результаты показали, что AXPaxli в целом хорошо переносился: не наблюдалось воспаления, не было зарегистрировано ни одного случая ирита, витрита или васкулита. У 6 из 13 пациентов в группе AXPaxli (46,2%) на 40-й неделе наблюдалось улучшение по шкале DRSS на одну или две ступени, причем у двоих отмечено улучшение на две ступени, в то время как в контрольной группе ни у одного пациента не было зафиксировано подобного улучшения в тот же временной отрезок. Кроме того, ни у одного пациента в группе AXPaxli не наблюдалось ухудшения по шкале DRSS, в отличие от контрольной группы, где у одного из восьми пациентов (12,5%) на 40-й неделе было отмечено ухудшение.

Доктор Дилшер Дхут (Dilsher Dhoot), один из главных исследователей из California Retina Consultants в Санта-Барбаре, прокомментировал эффективность и продолжительность действия результатов, что, по его словам, обосновывает переход непосредственно к фазе 3 исследования AXPaxli у пациентов с НПДР после обсуждения с FDA. Доктор Джеффри С. Хайер (Jeffrey S. Heier), главный научный сотрудник Ocular Therapeutix, выразил удовлетворение результатами исследования и объявил о планах ускорить программу по ДР и перейти к фазе 3 на основе наблюдаемых данных о безопасности и эффективности.

Компания Ocular Therapeutix планирует представить подробные результаты исследования HELIOS на будущей медицинской конференции и отметила, что AXPaxli в настоящее время находится в первом из двух запланированных ключевых исследований фазы 3 при влажной ВМД, известном как исследование SOL-1, а также в клиническом исследовании фазы 1 при НПДР.

Диабетическая ретинопатия — это осложнение сахарного диабета, поражающее глаза, в частности сетчатку. Она возникает, когда высокий уровень сахара в крови вызывает повреждение кровеносных сосудов сетчатки, приводя к их протеканию, отеку и патологическому росту. Это повреждение может привести к нечеткости зрения, которая может колебаться, прогрессировать до тяжелой потери зрения и даже слепоты при отсутствии лечения.