Компания Opus Genetics сообщила о введении препарата первому педиатрическому пациенту в рамках продолжающегося клинического исследования фазы 1/2 с участием OPGx-LCA5 — экспериментальной генной терапии врожденного амавроза Лебера (LCA). Первые данные этой когорты ожидались к третьему кварталу 2025 года.
Ранее исследование продемонстрировало раннее клиническое подтверждение концепции: значимое улучшение зрительных функций у взрослых пациентов наблюдалось уже через месяц после лечения.
Ключевые результаты исследования включают:
Шестимесячные данные, опубликованные в октябре 2024 года, подтвердили выраженное улучшение зрения.
Двенадцатимесячные данные по взрослым пациентам с LCA5 были представлены на крупной медицинской конференции во втором квартале 2025 года.
Встреча с FDA в формате Type D состоялась в марте 2025 года для обсуждения дизайна ключевого исследования и регистрационных конечных точек.
«Мы гордимся тем, что расширили клиническое исследование OPGx-LCA5 на педиатрическую популяцию. Раннее вмешательство критически важно для сохранения или восстановления зрения до прогрессирования заболевания», — отметил Джордж Маграт, доктор медицины, генеральный директор Opus Genetics.
Доктор Маграт также подчеркнул, что продолжительность положительных ответов, наблюдаемая на сроках шести и двенадцати месяцев, стала ключевым предметом обсуждения с FDA относительно потенциального исследования фазы 3.
Открытое исследование фазы 1/2 оценивало безопасность и предварительную эффективность субретинального введения OPGx-LCA5 у пациентов с биаллельными мутациями гена LCA5. Конечные точки эффективности включали:
Тест ориентации и мобильности с множественной яркостью (MLoMT) для измерения функционального зрения.
Исследование стимуляции полного поля (FST) для оценки чувствительности сетчатки к свету.
Микропериметрию для оценки поточечной чувствительности к свету.
Opus Genetics продолжила тесное сотрудничество с Пенсильванским университетом, регуляторными органами, медицинским сообществом и представителями пациентов для продвижения этой терапии. На основании обнадеживающих ранних результатов и расширения исследования на педиатрических пациентов OPGx-LCA5 имеет потенциал стать трансформационным методом лечения лиц с потерей зрения, ассоциированной с LCA5.