Компания Palatin Technologies опубликовала уточненные результаты анализа ответа на лечение в рамках ключевого клинического исследования фазы 3 Melody-1. В исследовании оценивались безопасность и эффективность препарата PL9643 в сравнении с плацебо при лечении синдрома сухого глаза (ССГ).


Анализ ответа на терапию был сфокусирован на доле пациентов, достигших полного купирования симптомов по 13 заранее заданным конечным точкам. Для оценки общего бремени симптомов с точки зрения пациента использовался составной показатель симптомов (Symptom Composite Score), представляющий собой среднее значение индивидуальных оценок по визуальной аналоговой шкале (VAS).


Статистически значимое купирование симптомов по нескольким конечным точкам


Результаты показали, что через 12 недель статистически значимо большая доля пациентов, получавших PL9643, достигла полного купирования симптомов по 6 из 13 конечных точек по сравнению с плацебо (p < 0,05). По данным Palatin, такой уровень купирования симптомов ранее не был достигнут ни одной из одобренных FDA терапий синдрома сухого глаза.


Кроме того, у пациентов, получавших PL9643, статистически значимое купирование симптомов отмечалось уже на 2-й неделе, с улучшениями, сохранявшимися до 12-й недели, без признаков достижения плато. Количество симптомов, демонстрировавших статистическую значимость, увеличивалось с 4-й по 12-ю неделю. В группе плацебо улучшения были минимальными и быстро выходили на плато.


По всем 13 конечным точкам доля пациентов, достигших полного купирования симптомов в группе PL9643, была выше, чем в группе плацебо.


Генеральный директор отметил дифференцированный профиль PL9643


Карл Спана, доктор философии, президент и генеральный директор Palatin Technologies, подчеркнул клиническую значимость полученных данных: «Эти результаты подтверждают потенциал PL9643 как препарата первого ряда с дифференцированным механизмом действия. Сочетание быстрой и устойчивой эффективности с отличным профилем безопасности и переносимости делает PL9643 привлекательным новым вариантом для пациентов».


Важно отметить, что эти результаты соответствуют ключевым критериям одобрения FDA в части улучшения симптомов, основанным на анализе ответа на терапию. Ни один из одобренных методов лечения ССГ не обладает столь же исключительным профилем безопасности и переносимости, быстрым началом действия и статистически значимыми результатами по множеству симптоматических и клинических конечных точек, включая значительно более высокий процент пациентов с полным купированием симптомов, что является ключевым отличием от существующих терапий.


Оригинальные данные Melody-1 и перспективы клинической программы


Palatin первоначально анонсировала результаты исследования Melody-1 в начале 2024 года. Терапия PL9643 достигла первичной симптоматической конечной точки — глазной боли (p < 0,025) — и продемонстрировала клинически значимые и статистически достоверные результаты по множеству дополнительных симптоматических конечных точек, которые не были конкретно поименованы.


Хотя первичная клиническая конечная точка и вторичные клинические конечные точки показали положительные эффекты лечения по сравнению с плацебо в популяции намерения лечить (ITT), они не достигли статистической значимости.


Предстоящие исследования фазы 3: Melody-2 и Melody-3


Palatin подтвердила продолжение текущей клинической программы фазы 3 с исследованиями Melody-2 и Melody-3, каждое из которых предназначено для оценки как клинических, так и симптоматических конечных точек. Компания ожидала, что набор пациентов может начаться во второй половине 2025 года, а первые результаты планировались во второй половине 2026 года.