Компания Apellis Pharmaceuticals столкнулась с препятствием: Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств (EMA) вынес отрицательное заключение в отношении заявки на получение регистрационного удостоверения (MAA) для интравитреального введения пегцетакоплана при лечении географической атрофии (GA) вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (AMD). Данное объявление последовало за негативными результатами голосования в декабре 2023 года после устного разъяснительного заседания, как и прогнозировала компания.
Предыдущее одобрение Syfovre в США
Препарат Syfovre (pegcetacoplan), разработанный Apellis, получил одобрение FDA в феврале 2023 года, став первым лекарственным средством, одобренным в США для лечения GA. Одобрение было основано на результатах исследований фазы 3 OAKS и DERBY. Однако в июле Комитет по исследованиям и безопасности в терапии (ReST) ASRS уведомил своих членов о редких случаях ретинального васкулита, возникающих после первой инъекции Syfovre. В компании Apellis выявили потенциальную причину, указав на «внутренние структурные изменения» в конкретной фильтровальной игле размером 19G и длиной 1 дюйм, входившей в состав некоторых инъекционных наборов.
Опасения и заявление CHMP
В недавнем обзоре на сайте Европейского агентства лекарственных средств CHMP выразил обеспокоенность тем, что преимущества Syfovre не перевешивают потенциальные риски. В CHMP заявили: «Хотя исследования показали, что Syfovre замедляет рост очагов географической атрофии, это не привело к клинически значимым преимуществам для пациентов. Было отмечено, что преимущества лечения должны влиять на повседневное функционирование пациентов, а это не было продемонстрировано в исследованиях. Что касается безопасности, регулярные инъекции в глаз несут значительный риск нежелательных явлений, включая развитие других форм AMD или воспаления в глазу, что может еще больше ухудшить зрение. Таким образом, заключение Агентства заключалось в том, что преимущества Syfovre не перевешивают его риски, и оно рекомендовало отказать в регистрационном удостоверении».
Реакция Apellis и планы повторной экспертизы
Несмотря на неудачу, Apellis Pharmaceuticals сохранила решимость и объявила о намерении немедленно запросить повторную экспертизу заявки. Джеффри Эйзел, доктор философии, главный специалист по развитию Apellis, заявил: «Мы очень разочарованы этим результатом от имени миллионов европейцев с GA, у которых в настоящее время нет вариантов лечения этой необратимой формы слепоты. Мы планируем незамедлительно инициировать повторную экспертизу нашей заявки и ответить на вопросы CHMP с целью предоставить это первое потенциальное лечение сообществу GA в Европе».
Основание MAA и результаты клинических исследований
MAA основана на 24-месячных результатах исследований фазы 3 OAKS и DERBY, опубликованных в журнале The Lancet. Apellis утверждает, что лечение как с интервалом в два месяца, так и ежемесячное введение пегцетакоплана со временем замедляло рост очагов GA и демонстрировало хорошо изученный профиль безопасности. Компания утверждает, что пегцетакоплан дольше сохранял зрительную функцию, что было продемонстрировано в нескольких post hoc анализах фазы 3, представленных на медицинских конгрессах.