Top.Mail.Ru

генная терапия

Статьи с этим тегом

FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации

12 ноября 2024 Офтальмология в мире

FDA выдало разрешение на исследование HG202 — первой в мире терапии на основе CRISPR/Cas13Y для редактирования РНК при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Препарат подавляет экспрессию VEGF-A, запуская фазу …

Читать далее →

FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5

20 августа 2024 Офтальмология в мире

FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …

Читать далее →

FDA санкционировала Ocugen запуск программы расширенного доступа к терапии пигментного ретинита OCU400

16 августа 2024 Офтальмология в мире

В августе 2024 года FDA уведомило Ocugen о разрешении запустить программу расширенного доступа (EAP) к генотерапии OCU400 для пациентов с пигментным ретинитом в возрасте от 18 лет на основании положительных …

Читать далее →

4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии

4D Molecular Therapeutics (4DMT) получила разрешение FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии (GA). Препарат представляет собой интравитреальную генную терапию на основе вектора R100. Фаза 1 …

Читать далее →