LCA5
Статьи с этим тегом
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →