В январе 2025 года компании Viralgen и Axovia Therapeutics заключили стратегическое партнерство по разработке и производству экспериментальной генной терапии на основе вектора AAV9, направленной против дистрофии сетчатки у пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS). Целью сотрудничества стало создание инновационного метода лечения, предотвращающего гибель фоторецепторных клеток, тормозящего дегенерацию сетчатки и сохраняющего зрение.
В рамках соглашения Axovia использует экспертизу Viralgen в области производства AAV-векторов для масштабируемого выпуска кандидата AXV-101 — ведущей генной терапии при BBS1-ассоциированной дистрофии сетчатки. Ожидалось, что терапия войдет в клиническую разработку в середине 2025 года.
Виктор Эрнандес, доктор философии, сооснователь и главный научный сотрудник Axovia Therapeutics, подчеркнул значимость партнерства: «По мере продвижения нашей линейки потенциальных therapies, направленных на генетические причины слепоты, к клиническим испытаниям, мы стремимся обеспечить соответствующие масштабы производства AAV и рады сотрудничеству с Viralgen в качестве нашего CDMO. Наша ведущая программа AXV-101, разрабатываемая для лечения дистрофии сетчатки, связанной с синдромом Барде-Бидля, планировалась к входу в клиническую разработку в середине 2025 года».
Компании использовали кодон-оптимизированный вектор BBS1 AAV9 для коррекции генетических дефектов в гене BBS1. Производство терапии осуществлялось на современном заводе Viralgen с применением фирменной клеточной линии Pro10(TM) и передовой платформы производства AAV, обеспечивающей высокое качество вектора.
Джимми Ванхове, генеральный директор Viralgen, отметил: «Мы рады партнерству с Axovia и возможности применить наш опыт в производстве AAV. Мы стремимся поставлять качественные векторы и обеспечивать своевременную доставку с целью предоставить патогенетическое лечение для пациентов с BBS1-ассоциированной дистрофией сетчатки».
Данное сотрудничество ознаменовало важный шаг в развитии генной терапии наследственных заболеваний сетчатки. С выходом AXV-101 в клиническую разработку в 2025 году партнерство дало новую надежду пациентам с синдромом Барде-Бидля на остановку прогрессирования болезни и сохранение зрения.